事实上，本土创新也越发得到海外重视。公开数据显示，2023年中国创新药出海交易金额超300亿美元，2024年这一数据几乎翻番，接近600亿美元。

这一趋势显然还在持续。2025年一季度，相关交易额已接近2023年全年水平，启德医药、联邦制药与恒瑞医药等企业达成超190亿美元合作，涉及ADC、三重受体激动剂和口服小分子抑制剂等多种药物类型。

然而，中国创新药出海的如火如荼，也引起一些西方人士的担忧。前FDA局长Scott Gottlieb正是其中代表。

Scott在2017年至2019年担任FDA局长一职。自2019年起，Gottlieb担任风险投资机构New Enterprise Associates医疗投资团队合伙人、美国企业研究所常驻研究员。现阶段，他也是辉瑞、Illumina的董事会成员。

近期，Scott在STAT发布文章，讨论了新药研发工作正从美国流出，尤其是转到中国的趋势。他认为，如果美国不做出改变，其生物制药创新高地的地位将不保。

面对这种基调，中国创新药的未来会走向何方？下文对Gottlieb的观点进行编译介绍。

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美国药，中国造

五年前，美国制药公司尚没有从中国引进任何新药。但到2024年，美国近三分之一的新化合物来自中国生物技术公司。

为什么美国药企把这部分业务转向中国？与许多其他行业一样，一旦在美国实验室发现了新的生物靶点，在中国生物技术公司内部合成新化合物的成本要低得多。

然而，在美国开发新药的成本，本不必如此之高。

某种程度上，美国日益严格的监管要求，增加了早期药物研发的负担。对于药物首次在人体上进行测试的I期临床试验而言，情况尤其如此。

倘若美国不采取措施，让这类研发工作在本土更容易开展，那么它们被转移到中国的速度将加快。问题是，实现早期药物研发现代化的迫切需要——确保突破性的药物研发留在美国而非转移到中国——正与削减能引领这些改革的政府人员的行动发生正面冲突。

一种矛盾的紧张关系有目共睹：一方面，美国渴望在生物技术创新领域与中国保持竞争力；另一方面，美国又在削减，甚至可以说瓦解实现该目标所必需的投资和机构。

大多数情况下，中国药企既没有发现新的生物靶点，也没有基于自己的研究开发出真正新颖的靶向这些靶点的化合物。相反，它们利用西方的创新，仔细研究美国专利，锁定最初在美国实验室发现的生物靶点，然后开发me-too药物或fast-follower产品。

由于监管较少，中国药企可以比美国生物技术公司行动更快——基于美国的生物学进展合成类似候选药物，然后迅速投入早期临床试验，从而超越美国同行。

据投资银行Jefferies的调查，在过去一年中，美国大型制药公司花费超过42亿美元用于引进或收购最初由中国公司合成的新化合物。其中，许多是抗体药物和细胞疗法等先进化合物，凸显了中国公司在采用美国市场上最新技术方面日益成熟。

与美国实验室研制这些化合物相比，从中国获得许可的成本要低得多。面对美国研究经费被削减、预算捉襟见肘的处境，制药公司希望通过从海外获得更具性价比的研发管线，也就不足为奇。

在肿瘤学等领域，这种由中国药企提供化合物的转变尤其引人注目：内部人士透露，向FDA递交临床试验申请的新型小分子抗癌药物中，近四分之三最初都是在来源于中国。

通常，从美国研究团队发布识别新生物靶点的专利，到中国生物技术公司利用这些发现研制出相应药物，仅需几个月时间。中国公司拥有大量技术数量的从业人员，能以远低于美国同行的成本合成新分子，因此，中国公司可以找到欧美研究人员关注的生物靶点，迅速生产出物美价廉的候选药物，然后将其出售给西方公司。

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漫长、昂贵的早研

美国公司面临的一个主要挑战，是获得FDA批准进行I期临床试验的漫长而昂贵的过程。在此过程中，药企需在一小群志愿者身上测试新药的安全性和耐受性。

在中国，启动I期临床试验要简单得多，这让中国生物技术公司具有竞争优势：通过迅速将分子推进到早期人体测试阶段，中国公司能更容易确定哪些化合物能够达到其生物学目标，并显示出最大的治疗前景。

FDA要求药物进入I期临床试验前进行充分的动物实验。这些“临床前”研究不仅有助于保护患者，还可以让FDA更容易排除潜在的失败资产。

然而，随着时间推移，该监管框架将很大一部分成本预先加到药物开发的早期阶段，而生物技术初创公司往往在这个阶段预算紧张，缺乏临床数据来吸引投资者，最不能承受任何延误。

获得FDA批准开展I期临床试验越来越困难的一个例证是，越来越多的美国药企将在美国本土发现的化合物，带到其他西方市场进行临床试验，在那里它们可以更快、更便宜地获得数据，然后再将数据带回美国向FDA提出申请。

澳大利亚就是其中一个受欢迎的地点。相比美国，澳大利亚的临床试验成本要低60%左右，这主要是因为澳大利亚政府提供税收优惠来吸引此类投资。

许多动物实验探讨的是一些深奥的问题，即药物对一些参数的长期影响，而这些参数可能与其最终用途无关。例如，药物的剂量和使用持续时间，可能远远超出患者最终用药的方式。

有时，FDA的临床前测试方案要求，研究人员将新化合物用于动物身上的剂量是患者预期剂量的500倍，旨在进入人体试验前获得最大暴露量。如果FDA想筛查某些微小风险，许多动物研究可以安全地推迟到人体试验证实药物可能对患者有益时再进行。届时，生物技术公司将更容易筹集资金来开展这些形式上的测试工作。

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危与机：重塑监管

为了使流程现代化，FDA可以利用现有药物的海量数据，制定更分阶段的审批方法，使动物实验的数量与药物的新颖性更加匹配，并更好地评估其感知风险。

这为运用AI提供了绝佳的机会——挖掘现有数据，并将已知信息外推至新发现的分子。对于与现有药物结构相似的新分子，由于已经拥有丰富的安全信息（并且发现新风险的可能性被认为微乎其微），一些动物实验可能完全没有必要。

为了建立一种循序渐进的方法，规范FDA对新分子所要求的临床前毒理学研究范围，美国国会可以修改FDA的法定框架，明确授权其采用此类灵活的标准。这还需要有针对性的投资，使FDA能够制定必要的工具和方案来实施这些改进的方法。

无论如何，对于FDA试图检测的许多长期毒性，小鼠甚至灵长类动物通常都是糟糕的替代品。FDA还可以更加协调一致地采用先进技术，例如将类器官用于检测药物可能造成的危害。这些工具能以极少的时间和成本可靠地筛查风险。

FDA局长Marty Makary最近宣布，他打算推行一项计划，逐步淘汰抗体药物临床前评估中的动物实验，转而采用不依赖活体动物进行毒理学评估的创新技术。这一积极举措要求FDA投资于新的技术，以及在这些新领域拥有专业知识的科研人员。

但目前看来，这项投资似乎不太可能。

FDA负责审查早期药物开发，以及评估动物研究数据的人员规模和科学积累，已无法应对日益复杂且数量庞大的I期临床申请。

在DOGE推动下，FDA大幅裁员，专门针对那些将领导上述重要改革的科学团队。雪上加霜的是，FDA的士气也急剧下滑，行业预计临床审评员将出现一波自愿辞职潮。

通过精简那些致力于解决新型科学、跨药物研发项目问题的专家队伍——尤其是取消FDA新药办公室内负责裁决此类跨领域科学问题的政策办公室——政府阻碍了与药企的早期对话，无益于简化I期临床要求。并且，这会削弱工作人员制定新指导文件和实施更完善审评的能力，而这些改革对于持久改进临床前审评流程至关重要。

简言之，这些措施非但不会强化美国的生物技术生态系统，反而有可能加速研发活动向中国转移，从而损害美国本土的创新。当美国药企从中国获得化合物许可，它们就转移了原本可以用于支持本土创新中心的资金。

美国生物技术产业曾令世界羡慕，但如果产业谨慎对待，未来所有的药物都可能在中国生产。

来源：同意写