7月23日，国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察（Retraction Watch）联合披露了一起临床试验死亡事件：

2025年3月24日，上海交通大学医学院附属新华医院开展一项由研究者发起的基因编辑疗法临床研究（IIT），为一名6岁女童实施个体化基因编辑治疗。该患儿罹患Snijders Blok–Campeau综合征，这是一类由CHD3基因突变引发的罕见神经发育疾病，核心症状为语言、认知与运动发育迟缓，该病本身不具备直接致命性。

据国际顶级学术期刊《科学》（Science）调查报道，患儿家属通过罕见病患者交流社群，对接上在基因编辑与神经系统疾病研究领域深耕多年的上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队。在充分沟通后，家属决定为孩子尝试针对CHD3基因突变的个体化基因编辑试验治疗。该治疗属于侵入性临床试验，需将搭载基因编辑工具的病毒载体，注入患儿脊柱底部脑脊液中完成靶向干预。

本次临床试验的部分费用由患儿家属自行承担，总投入约86万美元，折合人民币582万元。然而治疗后不良反应迅速出现：患儿在接受治疗3天后突发高烧，继而出现严重肾功能损伤，多项身体指标急剧恶化，最终在治疗一周内不幸离世。

事件发生后，涉事的新华医院完成内部专业评估，明确判定女童死亡与本次基因编辑治疗直接相关，致死原因为治疗引发的血栓性微血管病。值得关注的是，这起重大临床试验致死不良事件，始终未对外公开披露，相关临床试验登记平台也未同步更新任何事故信息，事件长期处于隐瞒状态。

2026年2月18日，仇子龙团队联合复旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队，在国际顶级期刊《自然》（Nature）发表题为《In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice》的研究论文。该论文重点阐述了新型碱基编辑器TeABE的小鼠模型实验成果，证实该技术可修复小鼠CHD3基因突变、改善模型小鼠的异常行为。但整篇论文完全隐匿了此前开展的人体临床试验，未提及本次女童接受治疗、最终死亡的核心事故，存在关键研究信息缺失。

据《科学》后续调查，该论文发表后，悲痛的患儿家属向上海交通大学医学院提交正式投诉，要求校方介入全面调查，并申请撤回涉事学术论文。而在2025年9月，上海相关监管部门已针对此次违规试验作出处罚，对新华医院处以约3600美元（折合人民币2.4万元）的罚款，处罚事由为医院未履行临床试验监管职责，且未按规定在专业数据库标注该试验的家属自筹资助属性，存在严重的试验管理疏漏。

针对论文信息隐瞒争议，《自然》期刊官方回应《科学》杂志称，在该论文的全程审稿阶段，编辑部从未收到关于受试者死亡、家属自筹资金开展试验的相关信息。期刊方明确表示，若审稿阶段知悉上述关键伦理与安全信息，必将纳入论文评审的核心考量，重新评估论文发表资质。截至《科学》2026年7月独家调查报道发布时，涉事科研团队、合作高校及接诊医院均未就该事件作出任何公开回应。

参考资料：经济观察报、21世纪经济报道、上海交大官网等